每經(jīng)記者｜甄素靜    每經(jīng)編輯｜魏文藝    

在罕見病患者用藥保障領(lǐng)域，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱“樂城”）正通過政策迭代、保險聯(lián)動及多維度賦能，成為連接罕見病藥企業(yè)與患者的關(guān)鍵紐帶。

近日，第十四屆中國罕見病高峰論壇在武漢召開，海南博鰲樂城管理局海南真研院副處長胡莎在論壇主題演講和討論環(huán)節(jié)分享了樂城政策、罕見病用藥保障及賦能優(yōu)勢。

胡莎指出，樂城是國內(nèi)臨床急需用藥品規(guī)最豐富的區(qū)域，現(xiàn)有512種，約半數(shù)為藥品，覆蓋16萬人次患者、40個臨床學(xué)科。目前園區(qū)有47款罕見病相關(guān)藥品，其中全球首個EB傷口治療醫(yī)藥已落地，正聯(lián)合復(fù)旦兒科醫(yī)院、海南兒童醫(yī)院及樂城未來醫(yī)院推動患者可及。

海南博鰲樂城管理局胡莎 圖片來源：受訪者提供

政策迭代三部曲：從特許引進、數(shù)據(jù)助批到品類擴容

在罕見病患者用藥保障方面，樂城政策已形成清晰的迭代路徑，可分為1.0、2.0、3.0三個版本。

其中，1.0版本以“國九條”和“新國九條”為核心，將特許藥械引入特許區(qū)域，讓部分患者率先用上急需藥物；2.0版本進一步突破，允許利用罕見病藥物在中國人群的真實世界數(shù)據(jù)，為藥物國內(nèi)審批提速；3.0版本則自去年年末至今年年初，將保障范圍拓展至特醫(yī)食品、保健品及生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，覆蓋更多患者需求。

胡莎指出，回顧當(dāng)時這些政策，尤其是臨床研究數(shù)據(jù)可用于注冊和醫(yī)保僅適用于海南樂城，核心原因是相關(guān)產(chǎn)品在國內(nèi)缺乏研究數(shù)據(jù)，或未獲得明確終點的臨床結(jié)果。若將該政策擴展至全國，衛(wèi)健委、藥監(jiān)局、醫(yī)保局均需考量風(fēng)險與獲益的平衡。樂城作為試點，相關(guān)部門希望其先積累良好執(zhí)行經(jīng)驗，再視情況推進，未來不排斥將試點從樂城擴展到多個城市。

此外，為解決罕見病用藥“價高難承”問題，樂城推出特藥險，大幅降低患者支付門檻。據(jù)每經(jīng)記者了解，9月17日，海南自貿(mào)港博鰲樂城全球特藥險2025版正式上線并開放參保，保費49元起，最高保障200萬元，覆蓋120種全球特藥及10種進口器械，新增拼團參保折扣政策。

對于參保原則，上述產(chǎn)品不限年齡、職業(yè)和健康狀況，海南省戶籍人員、當(dāng)?shù)蒯t(yī)保參保人、常住“新市民”及在瓊外籍人士均可投保。

“我們不希望患者等藥”

對于未來如何加強打通罕見病藥企業(yè)與患者的生命通道，胡莎指出，樂城擁有特許藥械政策，此外樂城有特醫(yī)食品政策，已引入克羅恩病特醫(yī)食品，另有超100款特醫(yī)食品在審排隊，正聯(lián)合國家市場監(jiān)督管理總局、海南省市場監(jiān)管局推動更多產(chǎn)品加速落地。

胡莎指出，樂城去年年末獲準生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)政策，該政策允許國內(nèi)或國外完成二期試驗并獲IND（臨床試驗申請）批件的技術(shù)在園區(qū)開展臨床研究與應(yīng)用轉(zhuǎn)化，且準許在海南省衛(wèi)健委、醫(yī)保局監(jiān)管下合理收費（區(qū)別于島外部分區(qū)域的禁止收費或僅縣域免收費）。初期政策偏向輕中癥患者，后續(xù)將逐步放開至部分中重癥患者。

“樂城還可聯(lián)合國家藥監(jiān)局加快藥品注冊上市、聯(lián)合國家醫(yī)保局加快醫(yī)保準入，目前已推動六款產(chǎn)品相關(guān)工作。如普拉替尼、氟輕松玻璃體植入劑通過聯(lián)合島外40家機構(gòu)，不到4個月時間已招募100名低發(fā)病率（國外約萬分之四）患者。”

“我們不希望患者等藥。”胡莎強調(diào)，樂城會主動調(diào)研國外已獲批且有患者需求的產(chǎn)品，提前聯(lián)系企業(yè)推動引進。同時，樂城正聯(lián)合中華醫(yī)學(xué)會，串聯(lián)其下屬組委、副組委醫(yī)院協(xié)作領(lǐng)域，讓更多患者了解樂城藥品資源，也讓更多醫(yī)生掌握前沿技術(shù)與產(chǎn)品。

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封面圖片來源：受訪者提供