每經(jīng)記者｜林姿辰    每經(jīng)編輯｜陳柯名 楊軍 杜恒峰    

2015年藥審改革如一場(chǎng)“刮骨療毒”，徹底改寫了中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)的命運(yùn)，也讓國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)團(tuán)隊(duì)擺脫了“中國(guó)做不了”的國(guó)際偏見，實(shí)現(xiàn)了“干得比別人漂亮”的華麗逆襲。如今，中國(guó)新啟動(dòng)臨床試驗(yàn)數(shù)量已超越美國(guó)躍居全球第一，細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域更是穩(wěn)居世界榜首，研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）與注冊(cè)臨床試驗(yàn)（IND）“兩條腿走路”的模式，助推中國(guó)創(chuàng)新藥閃耀全球。

作為國(guó)內(nèi)第一批專職臨床研究醫(yī)生，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)李寧，見證了這十年的蝶變——從當(dāng)年跨國(guó)藥企急切等待中國(guó)啟動(dòng)臨床試驗(yàn)，到如今全球藥企主動(dòng)上門求合作，中國(guó)已成為全球創(chuàng)新研發(fā)的重要陣地。然而，行業(yè)烈火烹油般發(fā)展的背后，一道無形的壁壘始終存在：公眾對(duì)臨床試驗(yàn)的偏見與誤解，讓許多患者錯(cuò)失新治療的希望，也成為行業(yè)發(fā)展的一大阻力。在“5·20國(guó)際臨床試驗(yàn)日”前夕，李寧發(fā)聲呼吁，消除偏見、尊重臨床試驗(yàn)參與者，讓更多人讀懂這項(xiàng)關(guān)乎人類健康的科學(xué)探索。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)李寧，是國(guó)內(nèi)第一批專職進(jìn)行臨床研究的醫(yī)生。

2017年，李寧放棄在中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院胸外科的工作，調(diào)入醫(yī)院藥物臨床試驗(yàn)研究（GCP）中心。當(dāng)時(shí)，他接觸了一款進(jìn)口藥的全球多中心臨床試驗(yàn)，其他國(guó)家的患者入組基本結(jié)束，但中國(guó)還沒啟動(dòng)。由于國(guó)內(nèi)具備開展臨床試驗(yàn)專業(yè)能力的大型醫(yī)院不多，李寧感到這家跨國(guó)藥企的急切。

“但現(xiàn)如今，這種‘甲乙方關(guān)系’調(diào)換了?！崩顚幷{(diào)侃道。2015年的藥審改革為中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)“刮骨療毒”后，國(guó)內(nèi)臨床試驗(yàn)團(tuán)隊(duì)的國(guó)際評(píng)價(jià)從“中國(guó)做不了”變成“中國(guó)都能干，干得比別人漂亮”，開展臨床試驗(yàn)的醫(yī)院資源大大增加，研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）與注冊(cè)臨床試驗(yàn)（IND）“兩條腿走路”的模式，助推中國(guó)創(chuàng)新藥閃耀全球。

目前，行業(yè)更大的發(fā)展阻力是公眾對(duì)臨床試驗(yàn)的錯(cuò)誤觀念。今年5月上旬，“5·20國(guó)際臨床試驗(yàn)日”前夕，李寧在接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時(shí)表示，公眾對(duì)臨床試驗(yàn)的偏見與誤解常讓他們與“新治療”的希望擦肩而過，有時(shí)這種阻力可能來自最親的家人。

中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)李寧 圖片來源：每經(jīng)記者 林姿辰 攝

“兩條腿走路”模式助力行業(yè)發(fā)展

接受采訪前，李寧在北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院為在校生講完“臨床試驗(yàn)第一課”。4月23日，這家醫(yī)學(xué)首府正式成立中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院臨床研究院，旨在應(yīng)對(duì)臨床研究專業(yè)化等問題。

剛參加工作時(shí)的李寧從未想過，其未來的職業(yè)路徑會(huì)與臨床研究有關(guān)。當(dāng)時(shí)，提及中國(guó)臨床試驗(yàn)，國(guó)際上的態(tài)度帶著幾分輕視，直到2015年，原國(guó)家食品藥品監(jiān)管總局出臺(tái)“史上最嚴(yán)”的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)質(zhì)量監(jiān)管政策，彼時(shí)，行業(yè)一片悲觀，不少人斷言“中國(guó)創(chuàng)新藥要涼了”。回過頭看，這場(chǎng)刮骨療毒式革新，成為中國(guó)臨床研究黃金10年的起點(diǎn)。

根據(jù)協(xié)和創(chuàng)新港首席科學(xué)家張丹提供的數(shù)據(jù)，2025年，中國(guó)新啟動(dòng)臨床試驗(yàn)的數(shù)量首次超越美國(guó)，躍居全球第一；細(xì)胞與基因治療領(lǐng)域，中國(guó)臨床試驗(yàn)數(shù)量更是穩(wěn)居全球榜首。

成本與效率是中國(guó)臨床試驗(yàn)最核心的競(jìng)爭(zhēng)力。麥肯錫調(diào)研顯示，中國(guó)腫瘤臨床試驗(yàn)中，患者入組速度是歐美國(guó)家的3倍~5倍，成本卻僅為后者的1/3~1/4。14億人口基數(shù)、每年420萬新發(fā)腫瘤患者以及患者集中就醫(yī)的習(xí)慣，讓大型三甲醫(yī)院成為臨床試驗(yàn)的天然沃土。

更亮眼的是創(chuàng)新轉(zhuǎn)化能力。2025年，中國(guó)創(chuàng)新藥對(duì)外授權(quán)交易總額突破1300億美元，占全球的半壁江山；2026年一季度，這一數(shù)據(jù)再創(chuàng)新高，遠(yuǎn)超歷年同期。在美國(guó)參加國(guó)際會(huì)議時(shí)，張丹明顯感覺到全球藥企都在研究中國(guó)，不只是因?yàn)槭袌?chǎng)，而是因?yàn)榕R床試驗(yàn)?zāi)芰Γ斑^去是我們追著國(guó)際藥企求合作，現(xiàn)在是他們主動(dòng)找上門，希望把項(xiàng)目放到中國(guó)做”；默沙東全球高級(jí)副總裁、中國(guó)研發(fā)中心總裁李正卿也感嘆，中國(guó)已經(jīng)是全球創(chuàng)新研發(fā)的重要陣地，目前，中國(guó)研發(fā)中心是默沙東在總部之外全球僅有的兩個(gè)獨(dú)立、全面、職能完備的研發(fā)中心之一。

在張丹看來，中國(guó)臨床試驗(yàn)在10年間能從落后到跟跑、如今達(dá)到全球第二的水準(zhǔn)，底氣源于國(guó)內(nèi)“兩條腿走路”的獨(dú)特模式，即研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）與藥監(jiān)審批的新藥臨床試驗(yàn)（IND）并行推進(jìn)。

數(shù)據(jù)顯示，截至目前，中國(guó)企業(yè)在國(guó)內(nèi)開展IND臨床試驗(yàn)超8000項(xiàng)，遠(yuǎn)超外資企業(yè)開展的項(xiàng)目數(shù)量；而且，政策紅利還在持續(xù)釋放，2026年5月1日，《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理?xiàng)l例》開始施行，又為相關(guān)臨床技術(shù)轉(zhuǎn)化開辟了新路徑。

公眾對(duì)臨床試驗(yàn)有偏見與誤解

10年來，行業(yè)發(fā)展如烈火烹油，但李寧始終感到一道無形的壁壘，那就是公眾對(duì)臨床試驗(yàn)的偏見與誤解。

資料圖，圖文無關(guān) 圖片來源：視覺中國(guó)

幾年前，媒體對(duì)“職業(yè)試藥人”群體的報(bào)道令他印象深刻：健康受試者參與Ⅰ期臨床試驗(yàn)被視為“用身體換錢”，類似報(bào)道的配圖也會(huì)刻意虛化受試者面部……在李寧看來，過度保護(hù)的背后藏著無形的歧視。

“健康受試者參與Ⅰ期試驗(yàn)，一般要連續(xù)7到14天住在病房，嚴(yán)格忌口，定期采血總量可能超過一次常規(guī)獻(xiàn)血量?！崩顚幐嬖V《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，臨床試驗(yàn)招募患者的條件非常嚴(yán)格，入組后的要求也非常繁瑣，臨床試驗(yàn)參與者的付出同樣是為人類健康作貢獻(xiàn)，目前社會(huì)對(duì)獻(xiàn)血者和臨床試驗(yàn)參與者的態(tài)度差異值得深思。

比如，公眾普遍將臨床試驗(yàn)參與者誤解為“小白鼠”。李寧曾在臨床上多次碰到腫瘤患者滿足“百里挑一”的入組條件，但因?yàn)榧覍贀?dān)心被親戚指責(zé)“不孝”“不肯花錢給老人治病”，患者最終放棄了接受新治療的機(jī)會(huì)。類似傳統(tǒng)觀念的束縛，是臨床試驗(yàn)招募的一大阻礙。

另外，許多患者對(duì)臨床試驗(yàn)也有顧慮。根據(jù)李寧團(tuán)隊(duì)開展的一項(xiàng)臨床調(diào)研，沒有參加過臨床試驗(yàn)的患者多顧慮藥物安全性問題；參加過臨床試驗(yàn)的患者則更擔(dān)心臨床試驗(yàn)流程比較多等。

對(duì)此，李寧強(qiáng)調(diào)，臨床試驗(yàn)絕非“盲目試錯(cuò)”，而是層層把關(guān)、風(fēng)險(xiǎn)可控的科學(xué)探索。從流程看，任何臨床試驗(yàn)都需要先通過科學(xué)性評(píng)估、倫理審查，再經(jīng)過國(guó)家藥監(jiān)局審批，全程有嚴(yán)格的醫(yī)療保障。風(fēng)險(xiǎn)與獲益的平衡，是臨床試驗(yàn)的核心準(zhǔn)則。

更重要的是，臨床試驗(yàn)往往是晚期腫瘤患者的“救命稻草”。在李寧所在的腫瘤醫(yī)院，不少參與新藥試驗(yàn)的晚期患者免費(fèi)獲得持續(xù)用藥機(jī)會(huì)，其中有人從瀕臨絕望到長(zhǎng)期帶瘤生存，持續(xù)用藥接近20年。

“臨床試驗(yàn)不是單方面的‘索取’，而是醫(yī)患雙向的‘合作’?！崩顚幐嬖V《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者， ICH（國(guó)際人用藥品注冊(cè)技術(shù)協(xié)調(diào)會(huì)）E6R3中正式將臨床試驗(yàn)中的“受試者（Subject）”改為“參與者（Participant）”，兩字之差折射出理念的根本轉(zhuǎn)變，即患者不再是試驗(yàn)的對(duì)象，而是醫(yī)學(xué)進(jìn)步的共同參與者、獲益者。

有三項(xiàng)需要長(zhǎng)期呼吁的共識(shí)

“一個(gè)外科醫(yī)生做手術(shù)一輩子最多救幾千人，但一款好藥能惠及數(shù)十萬、上百萬患者?！崩顚幐嬖V《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，9年前，其導(dǎo)師赫捷院士的這句話是促使他轉(zhuǎn)型專職做臨床研究的原因之一，即便行業(yè)乘政策東風(fēng)而起，其轉(zhuǎn)型路也沒少碰壁，甚至還“得罪”了不少科學(xué)家。

“中國(guó)Biotech（生物科技公司）一般都是科學(xué)家創(chuàng)業(yè)，但做Science（科學(xué)研究）的模式與做藥的模式不同，二者有非常大的差別?！崩顚幈硎?，其主要負(fù)責(zé)早期臨床試驗(yàn)，經(jīng)常在研究者會(huì)議上直接和科研人員溝通，很多由科學(xué)家設(shè)計(jì)的試驗(yàn)方案過于理想化，“從臨床實(shí)操角度都會(huì)行不通”。

近年來這一情況有所好轉(zhuǎn)。據(jù)李寧觀察，這可能與跨國(guó)藥企在中國(guó)開設(shè)研究中心的風(fēng)潮有關(guān)。據(jù)記者不完全統(tǒng)計(jì)，近5年宣布在華開設(shè)研發(fā)中心的跨國(guó)藥企超過5家，其中有的企業(yè)在華研發(fā)中心數(shù)量超過1家。以默沙東2024年開設(shè)的默沙東研發(fā)中國(guó)創(chuàng)新合作中心（MCICC）為例，其主要整合全球科研資源與中國(guó)本土創(chuàng)新生態(tài)的優(yōu)勢(shì)，推動(dòng)源自中國(guó)的突破性創(chuàng)新成果的快速、高質(zhì)量臨床轉(zhuǎn)化。

“它們（跨國(guó)藥企）給國(guó)內(nèi)帶來的更多的是軟實(shí)力、全球理念的體現(xiàn)?！崩顚幈硎荆M管中國(guó)創(chuàng)新藥行業(yè)走出了融資低迷的低谷，如今整個(gè)體系處于健康發(fā)展的態(tài)勢(shì)，但在許多方面還有學(xué)習(xí)空間。

比如，2012年至2013年，李寧赴美國(guó)哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院學(xué)習(xí)期間，注意到美國(guó)大學(xué)教授、FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）的專家辭職后去藥企，或藥企人士重返學(xué)校教學(xué)的現(xiàn)象非常普遍，學(xué)界和業(yè)界的人才交流體系非常暢通。

而在國(guó)內(nèi)，企業(yè)人士回到學(xué)界不太通暢，學(xué)界專家投身業(yè)界也要下很大決心，這并不利于多視角、多領(lǐng)域、多職能的人才培養(yǎng)。

另外，臨床試驗(yàn)團(tuán)隊(duì)對(duì)每一位參與者的悉心呵護(hù)，同樣值得重視。據(jù)李寧介紹，在臨床試驗(yàn)中，參與者逾期未被隨訪被稱為“超窗”，團(tuán)隊(duì)?wèi)?yīng)該立刻聯(lián)系溝通，提醒復(fù)查隨訪，關(guān)注身體感受。根據(jù)2004年凱瑟瑞開展的一項(xiàng)以患者為中心的對(duì)照試驗(yàn)，被持續(xù)隨訪、提醒復(fù)查的患者的總生存期遠(yuǎn)高于僅被常規(guī)告知的患者。

最后，李寧針對(duì)未來10年，提出三項(xiàng)需要長(zhǎng)期呼吁的共識(shí)，“我們希望這三句口號(hào)成為社會(huì)共識(shí)：第一，臨床試驗(yàn)對(duì)人類健康有益處，為醫(yī)學(xué)發(fā)展所必須，沒有臨床試驗(yàn)就沒有醫(yī)學(xué)的發(fā)展，也沒有人類更好的健康；第二，臨床試驗(yàn)的志愿者應(yīng)該受到尊重；第三，臨床試驗(yàn)的志愿者可能獲益”。

記者|林姿辰

編輯|陳柯名?楊軍 杜恒峰

校對(duì)|梁露月

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